全球首个应用CRISPR基因编辑疗法获批！

11月16日当地时间，英国药监机构MHRA（药品和保健品管理局）在官网发布公告称，批准福泰制药与CRISPR Therapeutics合作开发的CRISPR基因编辑疗法Casgevy（简称exa-cel），适用于12岁以上且出现复发性血管闭塞危象的镰状细胞病（SCD）患者，以及输血依赖性β地中海贫血症（TDT）患者。

Casgevy（简称exa-cel）是第一个获得许可的使用创新基因编辑工具 CRISPR 的药物。

Exa-cel是一种自体细胞疗法，采用CRISPR/Cas9基因编辑系统，在体外编辑来自患者的造血干细胞，以促使血红细胞生成高水平的胎儿血红蛋白（HbF）。HbF是血红蛋白的一种形式，用于携带氧气，它在出生时自然存在，随着婴儿的成长，血液中的血红蛋白逐渐转变为成人形式。通过exa-cel治疗，可以提高HbF水平，从而有望减轻输血依赖性β地中海贫血患者的输血需求，并减少镰刀型细胞贫血患者在血管闭塞性危机中经历的疼痛和衰弱。